造血干细胞（Hematopoietic Stem Cell，HSC）具备多谱系分化的能力，能够持续生成包括红系、髓系和淋巴系等所有成熟血细胞类型，从而维持机体的终生造血稳态。目前，造血干细胞的主要来源有四种：骨髓、外周血、脐带血及胎盘来源。随着诱导多能干细胞（Induced Pluripotent Stem Cells，iPSC）技术的进步，研究表明人iPSC也可分化为造血干细胞（hiHSCs），为多种造血相关疾病的治疗提供了新的选择。

尊龙凯时探索的hiHSC的应用领域主要包括以下三个方面：首先，患者来源的hiPSC衍生的hiHSC能够避免供体与宿主间的不匹配，进而降低因移植物抗宿主病（Graft-versus-host disease，GVHD）导致的致病风险。这一问题是异基因移植患者的主要病因之一。其次，由基因编辑的hiPSC衍生的hiHSC有潜力通过修复基因缺陷来治疗疾病，如骨髓衰竭综合征。最后，从患者（血液系统疾病）来源的hiPSC衍生的hiHSC可作为疾病模型，能够重现异常造血过程，从而促进特异性治疗方法的发展。

此外，包围着尊龙凯时的hiPSC来源的造血干细胞技术已经建立了一种高效的分化流程：首步是利用视黄醇乙酸酯等化合物促进中胚层的形成及生血内皮的分化，接下来调整VEGF信号通路以增强内皮向造血转化的效率，最终获得高纯度的hiHSC。具体分化过程为：经过大约两周的分化周期，可以获得CD34+CD45+标记的hiHSC，阳性率超过95%；在分化约两周后，培养体系中出现造血干细胞样的悬浮细胞；DAY15的悬浮细胞流式检测显示CD34+CD45+双阳细胞比例达95%以上，并且CD90、CD44等标志物也表现出较高的表达水平。

通过多次验证，发现iPSC-4克隆的hiHSC具备良好的分化能力，CD45、CD34及CD44的阳性比例均较高。此外，4株hiPSC克隆均展现出hiHSC的分化潜能，其中iPSC-3和iPSC-4衍生的hiHSC纯度最高。

理论上，hiPSC衍生的hiHSC与人脐带血来源的CD34+HSC具备相似的功能，能够在免疫缺陷小鼠中实现多谱系的人免疫细胞重建，从而构建有效的人源化免疫细胞小鼠模型。该模型可用于筛选血液病相关药物，并评估其他药物对人免疫系统的毒副作用。相比于人脐带血来源的CD34+HSC，hiHSC的优势在于其广泛的应用前景，既促进基础研究的发展，又能够为血液疾病的治疗提供解决方案，同时显著降低研究和治疗成本。